【NTLA】未来の医療革命：遺伝子編集の先駆者インテリア・セラピューティクスのCRISPR/Cas9治療薬の挑戦（バイオ銘柄）

会社について

時価総額30Bドル以上「大型株」
時価総額10Bドル〜30Bドル未満「中型株」
時価総額10Bドル未満の銘柄「小型株」

単位：T=1兆、B=10億、M=100万

会社サマリー

インテリア・セラピューティクス社は、CRISPR/Cas9ベースの治療薬開発に特化した企業です。同社は主に遺伝性疾患の潜在的治療法の研究開発に従事しており、遺伝子編集の力を活かして新しいクラスの治療製品を生み出すことを目指しています。遺伝子編集分野での知名度があり、様々な遺伝性疾患に関する研究開発に取り組んでいます。

ティッカー	NTLA
会社名	インテリア・セラピューティクス
業種	バイオテック
設立	2014年
IPO（上場）	2016年 5月
発行価格	18.00ドル
CEO	Mr. John M. Leonard, M.D.
本部	Cambridge,Massachusetts
従業員数	598人

バリュエーション（市場評価）

今後の期待値

過去10年間のPER推移

過去10年間のPBR推移

過去10年間のPSR推移

PERはEPSがマイナスのため、替わりにPSR（株価売上倍率）を確認します。

【テーマ性】事業内容と将来性

Newがあるか、機関投資家による保有はどうかが注目ポイントです。

会社ビジョン

インテリア・セラピューティクスの使命は、「治癒の可能性のあるゲノム編集治療法を開発して、重篤な疾患を持つ人々の生活を変えること」です。

これは、同社がゲノム編集を活用し、遺伝性疾患に対処するための新しいクラスの治療製品を開発することに焦点を当てていることを表しています。

マーケット

ゲノム編集のリーディングカンパニーであるインテリア・セラピューティクス社は、バイオテクノロジー業界に大きなインパクトを与える立場にあります。

同社は治癒の可能性のある遺伝子編集治療法の開発に焦点を当て、重篤な疾患を抱える人々の生活を変革する可能性があります。

2023年第2四半期時点で約10億ドルの現金・同等物・短期投資を有する同社は、強固な財務基盤を持ち、フェーズ3試験完了と治療薬のBLA提出を含む戦略的優先課題を進め、2024年には新たな製造施設を開設する予定です。

これらの要因が結集し、インテリア・セラピューティクスの最先端のゲノム編集治療の市場ポテンシャルの高さを裏付けています。

プロダクト（サービス・商品）

インテリア・セラピューティクスは、バイオテクノロジー業界における優位性を確立しています。以下はその一例です。

1. 強固な知的財産ポートフォリオ：競合他社にとっての参入障壁となる強力な知的財産ポートフォリオを有しています。
2. イノベーションと研究：CRISPR/Cas9技術を用いた遺伝子編集治療の開発に注力し、遺伝子医療の分野で他社との差別化を図っています。
3. 戦略的ポジショニング：遺伝子編集分野において主要プレーヤーとしての地位を確立し、市場での新規参入を難しくしています。
4. 製造能力：新たな製造施設の開設計画が、競争力を向上させ、革新的な治療法の市場投入を支援しています。

これらの要因が総合的に、インテリア・セラピューティクスの競争優位性を強化し、ゲノム編集治療の開発において業界リーダーの地位を確立しています。

ロードマップ

インテリア・セラピューティクスは、臨床試験完了と生物製剤承認申請（BLA）提出を含む戦略的アプローチにより、治療薬を市場に導入する計画です。同社の3年間の優先事項には、治療薬の第3相臨床試験完了とBLA申請、遺伝子編集技術の臨床的検証が含まれます。

さらに、初期段階のプログラムを進め、極めて重要な第3相臨床試験で最初の患者を投与する予定です。同社は新しい製造施設の開設にも注力し、臨床開発と製造能力を包括的に戦略に組み込んでいます。

ビジネスモデル

インテリア・セラピューティクス社は、CRISPR/Cas9技術を利用した臨床段階のゲノム編集企業です。

同社は遺伝性疾患に対する革新的なゲノム編集治療の研究、開発、商業化に焦点を当てています。戦略的優先課題は臨床試験の完了、生物製剤承認申請（BLA）の提出、遺伝子編集技術の臨床的検証などです。

同社は初期段階のプログラムを進め、市場イニシアチブをサポートするために新たな製造施設を開設する計画も進行中です。

売上構成比

地域比

ライバル・競合他社

インテリア・セラピューティクスは、バイオ医薬品およびバイオテクノロジー分野で複数の企業と競合しています。主な競合企業は以下の通りです：

1. バイオジェン：神経疾患および神経変性疾患の治療法に焦点を当てたリーディングカンパニー。
2. アルナイラム：遺伝性疾患や希少疾患の治療に特化したRNA干渉（RNAi）治療薬企業。
3. ブルーバード・バイオ：遺伝性疾患やがんの治療において専門知識を有する企業。
4. アギオス・ファーマシューティカルズ：オンコロジーと希少遺伝性疾患への対応に特化したバイオ医薬品企業。
5. CRISPR セラピューティクス：独自のCRISPR/Cas9技術を用いた遺伝子ベースの医薬品に特化した企業。
6. シンテゴ：ゲノム・エンジニアリング・プラットフォームを提供し、遺伝子編集関連の製品・サービスを提供する企業。
7. イオニス・ファーマシューティカルズ：RNA標的治療薬の発見と開発に注力する企業。

これらの競合他社は、遺伝子治療、RNA干渉、遺伝性疾患や希少疾患の治療法などで展開しており、ゲノム医療分野でインテリア・セラピューティクスに挑戦と機会を提供しています。

機関投資家の推移

投資家の保有比率

筆頭株主は、Ark investmentです。

ETFによる保有割合

NTLAに投資できる証券会社

NTLAは、SBI証券などの国内大手証券会社では取り扱いがなく、唯一moomoo証券で取り扱いがありました。

＞　米国株アプリmoomoo証券の特徴や使い方（画像付き）